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來源：中國醫(yī)藥報(bào) 時(shí)間：2014-05-15 13:52:04 熱度：921
歐盟委員會(huì)近日批準(zhǔn)BioMarin旗下藥物Vimizim用于罕見遺傳性疾病黏多醣貯積癥（Morquio A綜合征）的治療。在歐盟決定批準(zhǔn)這款藥物之前，歐洲藥品管理局(EMA)推薦該藥物用于酶替代療法。
黏多醣貯積癥是一種罕見疾病，在全球發(fā)達(dá)國家大約有3000人受此疾病影響，該疾病可引起漸進(jìn)性的多器官功能障礙。黏多醣貯積癥的癥狀包括心臟及呼吸并發(fā)癥，可導(dǎo)致人的耐力喪失，30%～45%患有這種病的人以輪椅為伴。黏多醣貯積癥患者也處于早亡的風(fēng)險(xiǎn)當(dāng)中。
該疾病由酶GALNS存在缺陷導(dǎo)致，Vimizim通過取代這種缺失的酶而起作用。這款藥物在臨床試驗(yàn)期間已被證明具有改善患者耐力的能力——與安慰劑相比，以2mg/kg劑量每周輸注一次Vimizim的黏多醣貯積癥患者在經(jīng)過24周治療后，在6分鐘行走試驗(yàn)中能夠多走22.5米。
這款藥物在巴西、澳大利亞、加拿大及墨西哥的上市申請也在審評當(dāng)中。（據(jù)藥資網(wǎng)）
（責(zé)任編輯：秋彤）
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