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　　新華社上海7月3日電 題：創(chuàng)新，“孤兒藥”為患者點亮生命之光

　　新華社記者李恒、龔雯

　　3日，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院的診室里，14歲的新疆少女小艾（化名）靜靜躺在病床上，目光中透著期待與忐忑。

　　護(hù)士正小心翼翼地將一袋澄明色的液體經(jīng)輸液泵靜脈滴注入小艾體內(nèi)——這是一款國內(nèi)用于治療12歲及以上青少年和成人I型、Ⅲ型戈謝病的酶替代藥物戈芮寧。

　　隨著藥液緩緩流入體內(nèi)，小艾成為中國首位接受這一創(chuàng)新療法治療的患者，也標(biāo)志著中國罕見病藥物研發(fā)與臨床應(yīng)用邁出了關(guān)鍵一步。罕見病用藥往往因市場需求小、研發(fā)難度大等因素被稱為“孤兒藥”，加強(qiáng)罕見病藥物研發(fā)是罕見病患者治療的重要一環(huán)。

　　小艾（化名）正躺在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院的病床上。（上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院供圖）

　　戈謝病，一個對大多數(shù)人而言陌生的名詞，卻是小艾和許多患者家庭無法回避的沉重現(xiàn)實。這是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導(dǎo)致的罕見遺傳代謝病，患者肝脾腫大、貧血、骨痛，嚴(yán)重時甚至可能因并發(fā)癥危及生命。

　　小艾在9歲時被確診為I型戈謝病，5年間，她的脾臟逐漸腫大，血紅蛋白持續(xù)下降，骨痛如影隨形。由于此前國內(nèi)缺乏針對性治療藥物，小艾一家輾轉(zhuǎn)多地求醫(yī)，卻只能依靠緩解癥狀的藥物勉強(qiáng)支撐。

　　“每次看到孩子疼得睡不著，我的心就很痛?！毙“哪赣H紅著眼眶說道。

　　如今，戈芮寧的首方落地，為小艾這樣的患者打開了希望之門。多年艱苦攻關(guān)，歷經(jīng)風(fēng)雨，這款由我國本土自主研發(fā)的一類新藥，于今年5月13日正式獲批上市，填補(bǔ)了國內(nèi)戈謝病酶替代治療領(lǐng)域的空白，讓一些患者終于用上了救命藥。

　　作為適應(yīng)癥覆蓋范圍最全面的戈謝病藥物，戈芮寧不僅能同時用于I型和III型戈謝病患者，還為其他藥物治療無效或不耐受的細(xì)分人群提供了新的選擇。

　　臨床數(shù)據(jù)顯示，戈芮寧能顯著改善戈謝病核心指標(biāo)，受試者在治療9個月后，脾臟體積降低35.32%，血紅蛋白增加2.17g/dL，為患者帶來了實實在在的生存質(zhì)量提升。

　　“從‘無藥可用’到‘有藥可選’，是中國罕見病防治事業(yè)的一大進(jìn)步?！鄙虾＝煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科張惠文教授說，過去由于藥物稀缺，許多患者只能依賴進(jìn)口藥，高昂的費(fèi)用和漫長的等待讓不少家庭陷入絕望。

　　本土創(chuàng)新藥的崛起，正是中國罕見病防治事業(yè)加速向前邁進(jìn)的一個縮影。

　　從公布兩批罕見病目錄，到罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的建立；從鼓勵企業(yè)加大研發(fā)力度，到推動罕見病藥物加速審評審批……每一步都彰顯著國家對罕見病患者群體的深切關(guān)懷。

　　罕見病患者的“藥箱”負(fù)擔(dān)，也在一點點變輕。

　　2025年1月1日起正式施行的新版國家醫(yī)保藥品目錄中，新增13種罕見病用藥。目前，我國已有超90種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，“生命清單”持續(xù)擴(kuò)容，溫暖了更多家庭。

　　“我感覺自己很幸運(yùn)，能成為第一個用上戈芮寧的人?！毙“p聲說道。她的母親緊緊握著她的手，眼中淚光閃爍：“以前總覺得孩子的病讓人絕望，現(xiàn)在不僅有了盼頭，更有了生命的力量。”

　　患者的心聲，正是健康中國建設(shè)溫暖的注腳。

　　從北京協(xié)和醫(yī)院的米托坦到上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院的戈芮寧，從“孤兒藥”的破冰到本土創(chuàng)新的崛起，防與治的每一步，都在為患者點亮生命燈塔。

　　希望不“罕見”，生命不孤單。相信在不遠(yuǎn)的將來，隨著政策的支持、企業(yè)科研創(chuàng)新的突破和社會各界的共同努力，更多罕見病患者將告別病痛，迎來希望。

（責(zé)任編輯：秋彤）