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　　從“冰桶大戰(zhàn)”到肌萎縮側(cè)索硬化癥，從慈善到醫(yī)療，近日，人們關(guān)注的目光再次轉(zhuǎn)向了罕見病。罕見病，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。而專門用于治療罕見疾病的藥物被稱為“孤兒藥”。
　　1982年，美國的罕見病家庭和支持團體成立了一個非正式聯(lián)盟，呼吁立法支持孤兒藥的研發(fā)。1983年，這個組織成功使美國國會通過了《孤兒藥法案》，該法案制定了發(fā)展孤兒藥的諸多激勵性措施。30多年過去了，美國食品藥品管理局（FDA）共認證了近3000個孤兒藥，獲批數(shù)量達400多個，涉及447種罕見病的治療。在FDA 2013年批準的27個新藥中，就有10個是孤兒藥。而今年1～8月，F(xiàn)DA批準的孤兒藥數(shù)量仍在增加。
　　1Trametinib/Dabrafenib：該組合療法今年1月8日獲FDA批準。2012年9月20日被FDA認定為孤兒藥，認定適應證為Ⅱb期到Ⅳ期的黑色素瘤。Trametinib和Dabrafenib均為葛蘭素史克研發(fā)，用于治療不能手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性的BRAF V600E或V600K突變型黑色素瘤。聯(lián)用療法中服用150毫克的Trametinib膠囊和2毫克的Dabrafenib片。
　　2Tasimelteon（他司美瓊）：商品名Hetlioz。今年1月31日批準上市。2010年1月FDA授予其孤兒藥資格。該藥由Vanda研發(fā)，是一種褪黑激素受體激動劑，用于治療完全失明患者的非24小時睡眠障礙。這是FDA首次批準用于治療該疾病的精神障礙用藥。
　　3Ibrutinib（依魯替尼）：商品名Imbruvica。2013年11月首次獲FDA批準，用于治療套細胞淋巴瘤。而其2012年6月4日被授予孤兒藥地位的適應證為今年2月12日批準的慢性淋巴細胞白血病。依魯替尼是布魯頓酪氨酸激酶抑制劑，最早由因繪制“人類基因組圖譜”而聞名的美國塞萊拉（Celera）基因技術(shù)公司開發(fā)，2006年Celera將該藥的開發(fā)權(quán)轉(zhuǎn)讓給加州的Pharmacyclics公司。2011年，強生旗下子公司楊森制藥通過先期支付1.5億美元而獲得與Pharmacyclics公司合作開發(fā)的權(quán)利。
　　4Elosulfase alfa：商品名Vimizim。今年2月14日獲FDA批準上市。2009年5月15日被授予孤兒藥資格，用于治療ⅣA型黏多糖貯積癥（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起）。該藥由BioMarin研發(fā)，能夠替代患者體內(nèi)缺乏的半乳糖-6-硫酸酯酶，也是首個獲FDA批準治療該疾病的藥物。
　　5Droxidopa（屈昔多巴）：商品名Northera。今年2月18日獲FDA批準上市。2007年1月17日獲孤兒藥認證，用于治療原發(fā)性自主神經(jīng)衰竭患者、多巴胺-β-羥化酶缺乏癥患者以及非糖尿病自主神經(jīng)病變患者的神經(jīng)癥狀性體位性低血壓。該藥由靈北制藥研發(fā)，目前我國已有上市。
　　6Metreleptin（美曲普?。荷唐访鸐yalept。今年2月24日獲FDA批準上市。2001年8月22日被認定為孤兒藥，用于治療脂肪代謝障礙繼發(fā)的代謝紊亂。該藥由Amylin研發(fā)，是一種重組人甲硫氨酰瘦蛋白（人瘦素類似物），可以輔助飲食作為先天或繼發(fā)性脂肪代謝障礙患者瘦素缺乏并發(fā)癥的替代療法。
　　7Propranolol（普萘洛爾）：商品名Hemangeol。今年3月14日，F(xiàn)DA批準由Pierre Fabre Dermatologie研發(fā)的普萘洛爾口服溶液上市，用于治療嬰兒血管瘤。該藥因此適應證于2008年9月5日獲得孤兒藥資格。
　　8Miltefosine（米替福新）：商品名Impavido。今年3月19日獲FDA批準上市，用于治療利什曼病。2006年10月10日被授予孤兒藥地位。米替福新由Paladin Therapeutics研發(fā)，是一種十六烷磷酸膽堿，最初作為抗腫瘤藥物研制，后發(fā)現(xiàn)其有抗寄生蟲的作用。
　　9Coagulation factor IX（recombinant）Fc fusion protein：重組凝血因子ⅨFc融合蛋白，商品名Alprolix。該藥由百健艾迪研發(fā)，今年3月28日FDA批準其用于控制和預防B型血友?。ㄏ忍煨阅蜃英狈ΠY或圣誕節(jié)病）患者的出血發(fā)作。該藥因此適應證2008年10月30日被授予孤兒藥地位。
　　10Ethiodized油注射劑：商品名Lipiodol。該藥由Guerbet LLC研發(fā)，今年4月4日獲FDA批準上市，2013年9月26日被認定為孤兒藥，用于已知肝癌患者肝動脈內(nèi)直接使用后癌細胞成像。
　　11Ramucirumab（雷莫蘆單抗）：商品名Cyramza。今年4月21日獲FDA批準上市，2012年2月16日被授予孤兒藥地位。由禮來研發(fā)的該藥是人血管內(nèi)皮生長因子受體2拮抗劑，用于進展期胃癌或胃食管連接部腺癌患者的治療。
　　12Siltuximab。商品名Sylvant。該藥是白細胞介素6單克隆抗體，由強生公司研發(fā)，今年4月23日獲FDA批準上市。該藥于2006年5月26日被認定為孤兒藥，用于治療罕見病多中心型巨大淋巴結(jié)增生癥（MCD），亦稱Castleman?。–D）。該病屬原因未明的反應性淋巴結(jié)病之一，臨床較為少見。
　　13Mercaptopurine口服溶液：6-巰基嘌呤口服液，商品名Purixan。該藥由Nova實驗室研制，今年4月28日被FDA批準用于兒童急性淋巴細胞白血病患者，憑借此適應證于2012年8月20日被授予孤兒藥地位。
　　14Ceritinib（色瑞替尼）：商品名Zykadia，由諾華公司研制。該藥于今年4月29日獲FDA批準上市，用于治療間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性轉(zhuǎn)移對克唑替尼進展或不能耐受的非小細胞型肺癌（NSCLC）。2013年9月27日，色瑞替尼因此適應證被授予孤兒藥地位。該藥是一種口服的小分子ALK酪氨酸酶抑制劑，與克唑替尼相比，不抑制MET激酶的活性，但可抑制胰島素樣生長因子-1（IGF-1）受體。
　　15Antihemophilic factor（recombinant）Fc fusion protein：重組抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate。該藥由百健艾迪研發(fā)，今年6月6日被FDA批準上市，并在2010年11月23日被授予孤兒藥地位，用于控制和預防成人和兒童血友病A（先天性Ⅷ因子缺乏癥）出血事件、圍手術(shù)期處理，以及防止或減少出血發(fā)作的常規(guī)預防。
　　16Coagulation factor Ⅶa （recombinant）：重組凝血因子Ⅶa，商品名Novoseven Rt。該藥由諾和諾德研制，今年7月2日被批準用于革蘭滋慢氏凝集無力癥（血小板無力癥），主要針對對血小板輸注抵抗的成人和兒童患者。之前，該藥2004年6月18日被授予孤兒藥地位。
　　17Belinostat：商品名Beleodaq。該藥是一種組蛋白去乙?；敢种苿糜谥委煆桶l(fā)難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL），2009年9月3日被授予孤兒藥地位，2014年7月3日在美國獲批。該藥最初由丹麥Curagen制藥公司研發(fā)，2005年轉(zhuǎn)讓給TopoTarget制藥公司，而后TopoTarget又在2008年以2600萬美元收購Belinostat的全部開發(fā)權(quán)。2010年TopoTarget和Spectrum制藥公司達成協(xié)議，共同開發(fā)。在國內(nèi)深圳萬樂藥業(yè)申報了一項簡單、安全的合成Belinostat的方法，已獲得國家知識產(chǎn)權(quán)局下發(fā)的專利證書，同時獲準進入FDA快速審批通道，在國內(nèi)屬于首創(chuàng)。
　　18C1-esterase inhibitor（recombinant）：重組C1酯酶抑制劑，商品名Ruconest。該藥由Stantarus和Pharming集團共同研發(fā)， 1999年2月23日獲孤兒藥地位，今年7月16日批準上市，用于治療遺傳性或獲得的C1酯酶抑制劑缺乏引起的血管性水腫急性發(fā)作。
　　19Dantrolene sodium：商品名Ryanodex，由Eagle制藥研發(fā)，今年7月24日獲FDA批準上市。此前，F(xiàn)DA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位，用于治療惡性高熱（MH）。MH是一種遺傳性肌病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發(fā)。該病是目前所知的惟一可由常規(guī)麻醉用藥引起圍手術(shù)期死亡的遺傳性疾病。
　　20Idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研發(fā)，后被吉列德購買，今年7月23日獲FDA批準上市。該藥被授予兩項孤兒藥地位，一項是作為單藥治療復發(fā)性濾泡B細胞非霍奇金淋巴瘤（FL），2013年9月26日被授予；另一項是用于治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）和復發(fā)性小淋巴細胞淋巴瘤（SLL），2013年10月15日被授予。
　　21Eliglustat：商品名Cerdelga，由美國健贊公司開發(fā)，2008年9月17日被授予孤兒藥地位，今年8月19日被FDA批準用于治療I型戈謝病。戈謝病是一種罕見的遺傳病，這類患者不能產(chǎn)生足夠的葡萄糖腦苷脂酶，該酶缺乏會引起不正常的葡萄糖腦苷脂在網(wǎng)狀內(nèi)皮細胞內(nèi)的積聚。（本文由咸達數(shù)據(jù)提供）

（責任編輯：秋彤）