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新藥研究從“重磅炸彈”模式轉(zhuǎn)向利基市場(chǎng)——

□  編譯  伊  遙

　　罕見(jiàn)病是一類嚴(yán)重、慢性和/或逐步致殘性疾病，危及患者的健康和生命。據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）稱，已知的罕見(jiàn)疾病有近7000種。在歐盟，罕見(jiàn)疾病為患病率低于5/10000的疾病。一些罕見(jiàn)疾病的患病人群可能僅有10多例，而另一些較為常見(jiàn)的罕見(jiàn)疾病如多發(fā)性硬化、囊腫性纖維化和進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良，發(fā)病率相對(duì)高?？傊?，罕見(jiàn)疾病影響著發(fā)達(dá)國(guó)家人口的6%~7%。與糖尿病或動(dòng)脈粥樣硬化等疾病相比，罕見(jiàn)疾病代表了生物制藥行業(yè)一個(gè)非常小的市場(chǎng)機(jī)會(huì)，不過(guò)這個(gè)小型市場(chǎng)正變得對(duì)制藥公司越來(lái)越具吸引力了。對(duì)于制藥公司來(lái)說(shuō)，這個(gè)市場(chǎng)蘊(yùn)含的價(jià)值也開(kāi)始顯現(xiàn)——在監(jiān)管方面挑戰(zhàn)的增加和藥物開(kāi)發(fā)成本的推動(dòng)下，制藥行業(yè)對(duì)藥物的開(kāi)發(fā)正在從“重磅炸彈”模式轉(zhuǎn)向利基市場(chǎng)（被優(yōu)勢(shì)企業(yè)忽略的細(xì)分市場(chǎng)）。對(duì)于制藥行業(yè)來(lái)說(shuō)，這種藥物開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略的轉(zhuǎn)變正當(dāng)時(shí)。
　　開(kāi)發(fā)優(yōu)勢(shì)顯現(xiàn)
　　首先，大型制藥公司因新藥研發(fā)生產(chǎn)力下降，急需尋找合適的替代品。罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)成本更低，而比傳統(tǒng)藥物的價(jià)格更高。例如在美國(guó)，每位罕見(jiàn)病患者的治療費(fèi)用在20萬(wàn)~50萬(wàn)美元。這表明，罕見(jiàn)病藥物是一個(gè)高利潤(rùn)的潛在領(lǐng)域。
　　其次，個(gè)體化用藥時(shí)代的到來(lái)，越來(lái)越凸顯罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)的優(yōu)勢(shì)。罕見(jiàn)病藥物和更有針對(duì)性的診斷產(chǎn)品日益受到重視，代表醫(yī)學(xué)正在向個(gè)體化方向發(fā)展，不可避免的將會(huì)導(dǎo)致目標(biāo)患者人群的數(shù)量下降，未來(lái)大多數(shù)“重磅炸彈”級(jí)藥物的適應(yīng)患者群也會(huì)顯著減少，甚至可能會(huì)跌至罕見(jiàn)疾病的范疇（占世界人口的6%~8%）。隨著基因組學(xué)對(duì)發(fā)病率較高的疾?。ㄈ绺哐獕海┨囟▉喨旱闹匦露x，制藥商將越來(lái)越多地通過(guò)以罕見(jiàn)病藥物模式進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)。
　　第三，許多“重磅炸彈”級(jí)藥物的專利即將到期，并且將面對(duì)咄咄逼人的仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)。受到仿制藥的影響，專利藥物將會(huì)面臨數(shù)十億美元的損失，許多大型制藥公司的管理者別無(wú)選擇，只能另辟蹊徑轉(zhuǎn)向罕見(jiàn)病藥物——雖然市場(chǎng)很小，但具有較高的定價(jià)，可增加市場(chǎng)銷量。
　　第四，在過(guò)去10年或更長(zhǎng)時(shí)間里，新藥上市的成本和風(fēng)險(xiǎn)急劇上升。罕見(jiàn)病藥物對(duì)大型制藥公司越來(lái)越具有吸引力，因?yàn)樗鼈兊拈_(kāi)發(fā)成本較低，而且這些產(chǎn)品面臨的監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)也相對(duì)較低。藥物開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略轉(zhuǎn)移到罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域具有多種益處，包括審批程序簡(jiǎn)化，專利延伸，具有排他性，稅收抵免，以狹窄的適應(yīng)證為基礎(chǔ)的臨床試驗(yàn)規(guī)模較小等。因?yàn)楹币?jiàn)疾病患者的治療方案通常極為有限，開(kāi)發(fā)此類藥物與開(kāi)發(fā)傳統(tǒng)的非罕見(jiàn)病藥物相比更易獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。從近年美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)的藥物可以看出，罕見(jiàn)病藥物的數(shù)量正在迅速上升。
　　最后，亞洲市場(chǎng)的吸引力逐漸加大。早期進(jìn)入該領(lǐng)域者，如健贊公司、塞爾基因公司、Cephalon公司，都是通過(guò)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物使其收入和利潤(rùn)上升的。而當(dāng)大型制藥公司在西方市場(chǎng)取得成功之后，占世界人口2/3的亞洲市場(chǎng)就越來(lái)越受到其重視。此外，許多亞洲國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)疾病的認(rèn)識(shí)正在逐漸加強(qiáng)。最近，日本、中國(guó)、韓國(guó)和新加坡等國(guó)家已經(jīng)考慮或正在制定相關(guān)的法律法規(guī)，以促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物的發(fā)展。
　　期待利好政策
　　罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)已經(jīng)成為全球制藥公司的藥物開(kāi)發(fā)新策略。盡管至今已有350種罕見(jiàn)病藥物獲得美國(guó)藥監(jiān)部門的批準(zhǔn)，但是仍不能滿足罕見(jiàn)病的用藥需求，而且許多罕見(jiàn)病目前還處于無(wú)藥可用的狀況。
　　對(duì)于我國(guó)而言，本土企業(yè)更不應(yīng)該缺席罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)。人們也期待著更完善的法律法規(guī)和政策來(lái)引導(dǎo)本土罕見(jiàn)病藥物的發(fā)展。在7月24日召開(kāi)的“2012年海峽兩岸罕見(jiàn)疾病醫(yī)療保障政策研討會(huì)”上，專家和制藥企業(yè)代表呼吁，國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的防治，包括對(duì)藥物的開(kāi)發(fā)審批、扶持政策，以及罕見(jiàn)病藥物的醫(yī)療保障體系等應(yīng)進(jìn)行立法，同時(shí)呼吁國(guó)內(nèi)企業(yè)和機(jī)構(gòu)共同參與。
　　令人欣喜的是，在我國(guó)一些地區(qū)已經(jīng)開(kāi)始嘗試推動(dòng)罕見(jiàn)病立法建設(shè)。如2011年，上海市中小學(xué)生、嬰幼兒住院醫(yī)療互助基金管理辦公室正式下發(fā)《關(guān)于罕見(jiàn)病特異性藥物納入少兒住院互助基金支付范圍》的文件，據(jù)此，上海市罕見(jiàn)病特異性藥物的報(bào)銷參照大病報(bào)銷程序，接受每人每學(xué)年最高10萬(wàn)元的藥物治療費(fèi)用報(bào)銷。與此同時(shí)，上海已經(jīng)有12種可治療的罕見(jiàn)病不同程度地取得了部分醫(yī)保報(bào)銷和基金互助。
　　國(guó)家藥品監(jiān)管部門相關(guān)人士日前表示，藥品監(jiān)管部門將根據(jù)罕見(jiàn)病藥物的特殊性，充分論證藥品的安全有效性和罕見(jiàn)病患者臨床急需之間的平衡及利弊。這意味著，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)保障體系也在推進(jìn)中，在今后罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，國(guó)內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)病患者的保障工作將會(huì)取得長(zhǎng)足進(jìn)步。
　　需要注意的是，盡管罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)引起了越來(lái)越多的制藥企業(yè)的興趣，但企業(yè)在這個(gè)領(lǐng)域同時(shí)也面臨著嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)。隨著這一領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)的加劇，許多制藥公司都在尋找機(jī)會(huì)，以獲得指定罕見(jiàn)病藥物資格，這種策略可能會(huì)導(dǎo)致引來(lái)有關(guān)部門額外的審查，而且由于罕見(jiàn)病藥物在批準(zhǔn)前應(yīng)適用于特定人群，更需要證明產(chǎn)品的經(jīng)濟(jì)性和臨床價(jià)值。此外，多種因素導(dǎo)致大多數(shù)罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)仍面臨種種困境，包括疾病病理生理學(xué)存在著巨大的異質(zhì)性、對(duì)疾病的進(jìn)展知之甚少、進(jìn)行臨床試驗(yàn)的患者有限、治療效果的巨大非均質(zhì)性、缺乏生物標(biāo)志物預(yù)測(cè)治療結(jié)果等，這些瓶頸都需要突破。
　　相關(guān)鏈接
　　1983年，美國(guó)批準(zhǔn)《罕見(jiàn)病藥品法案》（ODA），以促進(jìn)罕見(jiàn)疾病治療藥物的開(kāi)發(fā)，其效用被認(rèn)為非常成功。這項(xiàng)立法對(duì)于制藥行業(yè)極具經(jīng)濟(jì)誘惑力，如7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、一定的開(kāi)發(fā)成本和申請(qǐng)費(fèi)的稅收減免。隨后，日本、澳大利亞和歐盟也通過(guò)了類似的法規(guī)。
　　目前，在在研新藥和獲得批準(zhǔn)的罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域，罕見(jiàn)腫瘤藥物占據(jù)著30%以上的份額；先天性代謝缺陷藥物占5%；胃部疾病藥物占17%；神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物占17%；血液和免疫疾病藥物占8%；風(fēng)濕病藥物占8%。
　　據(jù)美國(guó)藥品研究和制造商協(xié)會(huì)（PhRMA）稱，目前有460多種治療各種罕見(jiàn)疾病的藥物正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，而且這個(gè)數(shù)字一直穩(wěn)步增長(zhǎng)。雖然多數(shù)早期罕見(jiàn)病藥物都是由生物技術(shù)公司開(kāi)發(fā)的，但如今，對(duì)罕見(jiàn)病藥物感興趣的不僅僅是GTC和Corcept這樣的小公司，大型制藥公司也已經(jīng)開(kāi)始越來(lái)越多地介入該領(lǐng)域。事實(shí)上，大型制藥公司占全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)份額已超過(guò)50%。最近，一些制藥公司如輝瑞和葛蘭素史克公司，已通過(guò)伙伴關(guān)系和收購(gòu)，正式進(jìn)軍罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域。（非文）

（責(zé)任編輯：秋彤）