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來源：科技日報(bào) 時(shí)間：2016-04-05 08:39:07 熱度：880
新華社東京4月4日電 （記者華義）日本科研人員發(fā)現(xiàn)，人體的一個(gè)基因發(fā)生異常是導(dǎo)致遺傳性肌萎縮側(cè)索硬化癥發(fā)病的原因，這一發(fā)現(xiàn)有助于開發(fā)治療該病的藥物。
肌萎縮側(cè)索硬化癥俗稱“漸凍癥”，是一種漸進(jìn)性、神經(jīng)退行性疾病。它影響大腦和脊髓中與運(yùn)動相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞，造成運(yùn)動神經(jīng)元死亡，令大腦無法控制肌肉運(yùn)動，肌肉也會因缺乏運(yùn)動而萎縮。晚期病人會完全失去行動能力。目前，漸凍癥病因不明，但該病的部分患者有明確遺傳因素。日本國內(nèi)約有1萬名漸凍癥患者，其中約10％是遺傳性漸凍癥患者。
據(jù)日本《每日新聞》3日報(bào)道，日本慶應(yīng)大學(xué)等機(jī)構(gòu)的研究小組發(fā)現(xiàn)，遺傳性漸凍癥患者體內(nèi)一個(gè)名為“FUS”的基因表現(xiàn)異常。研究人員利用患者的皮膚細(xì)胞培養(yǎng)出iPS細(xì)胞（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞），再現(xiàn)了干細(xì)胞向神經(jīng)細(xì)胞分化的過程，結(jié)果發(fā)現(xiàn)FUS基因編碼合成的蛋白質(zhì)異常堆積，出現(xiàn)了神經(jīng)細(xì)胞死亡現(xiàn)象。
他們還利用健康人的細(xì)胞培養(yǎng)出iPS細(xì)胞，并通過基因組編輯技術(shù)改變其中的FUS基因，結(jié)果這些iPS細(xì)胞在向神經(jīng)細(xì)胞分化的過程中，也出現(xiàn)了與上述病變相同的現(xiàn)象。研究人員因此確認(rèn)FUS基因的異常表達(dá)是導(dǎo)致遺傳性漸凍癥的一個(gè)原因。
研究人員認(rèn)為，此項(xiàng)研究成果有助于進(jìn)一步探究遺傳性漸凍癥的發(fā)病原因，同時(shí)也有助于開發(fā)針對該病的治療藥物。這一研究成果已發(fā)表在美國《干細(xì)胞報(bào)告》雜志網(wǎng)絡(luò)版上。
（責(zé)任編輯：秋彤）
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