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來源：中國醫(yī)藥報(bào) 時(shí)間：2013-12-23 22:09:39 熱度：836
本報(bào)綜合報(bào)道 “用藥難、用藥貴是我國罕見病患者面臨的主要問題?！毕嚓P(guān)專家日前在南京召開的“孤兒藥”界定與市場準(zhǔn)入政策全國學(xué)術(shù)研討會(huì)上說。
一個(gè)擁抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他們骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次張口呼吸對(duì)他們來說都是一種奢侈的淋巴管肌瘤?。桓纹⒛[大的“戈謝病”；一次磕碰都可能致命的血友??；爬樓梯比登天還難的“藍(lán)嘴唇”病……這些都是普通人可能無法想象的罕見病，而目前罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進(jìn)口，造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。
編輯點(diǎn)評(píng)：由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，導(dǎo)致罕見病患者一直面臨著“有病無藥醫(yī)，有藥無錢買”的困境。由于進(jìn)口藥基本都是價(jià)格昂貴的專利藥，使得國內(nèi)罕見病患者不得不面臨一個(gè)在“保命”和“傾家蕩產(chǎn)”之間做艱難選擇。因此，罕見病患者的不幸亟須社會(huì)高度關(guān)注，政府應(yīng)建立長效的干預(yù)機(jī)制，對(duì)治療罕見病的“孤兒藥”的產(chǎn)量和市場需求進(jìn)行監(jiān)測，以確保供應(yīng)。相關(guān)部門也應(yīng)加大政策支持力度，鼓勵(lì)藥企研發(fā)、生產(chǎn)“孤兒藥”，給予罕見病患者更多生命的力量和希望。
（責(zé)任編輯：秋彤）
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