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來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥報(bào) 時(shí)間：2013-07-11 13:20:35 熱度：963
本報(bào)訊 由葛蘭素史克和Prosensa開發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)的反義寡核苷酸藥物，近日被美國(guó)食品藥品管理局（FDA）授予“突破性療法”資格。葛蘭素史克這個(gè)名為Drisapersen（之前被稱為GSK2402968/PRO051）的藥物，目前處于后期臨床研究階段，用于患杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥男性患兒的治療，這類患者肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因發(fā)生突變，適合用該藥物進(jìn)行治療。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的特點(diǎn)是終生的肌細(xì)胞漸進(jìn)性破壞，全球每3500名男孩中就會(huì)有1人受此影響。
FDA授予Drisapersen“突破性治療藥物”資格基于由53名患者參與的Ⅱ期臨床研究結(jié)果。該研究顯示，服用Drisapersen的男孩與服用安慰劑的男孩相比，行走能力增強(qiáng)并保持了48周。
“突破性療法”資格的批準(zhǔn)旨在加快藥物的開發(fā)及新藥的審評(píng)，可以允許臨床試驗(yàn)的受試者例數(shù)較少，以及在申辦者與FDA之間建立更高水平的對(duì)話。（鄭湘）
（責(zé)任編輯：秋彤）
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