- 加載中...
來源：中國醫(yī)藥報 時間：2013-05-16 15:13:53 熱度：1249
本報訊 近日，美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)Procysbi（半胱胺重酒石酸氫鹽）用于兒童和成人腎病型胱胺酸癥治療。
胱氨酸病是一種罕見的遺傳性疾病，全球約3000人正受此疾病的困擾，這種疾病如果在兒童早期不進行治療會有致命危險。胱氨酸病能引起胱氨酸在人體每個細胞中的聚集，會導(dǎo)致一些腎臟問題，使人體內(nèi)太多的糖、蛋白質(zhì)和鹽通過尿液排出。胱氨酸病可能會導(dǎo)致身體發(fā)育遲緩，使身材矮小、骨骼脆弱，還可導(dǎo)致腎功能衰竭惡化。胱氨酸病有三種類型，其中最為嚴(yán)重是腎病型胱胺酸癥，能嚴(yán)重損壞腎臟。
目前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)用于治療胱氨酸病的藥物有Cystagon（半胱胺重酒石酸氫鹽，需每6小時服用一次以控制胱氨酸的水平）和Cystaran滴眼劑（半胱胺溶液型滴眼劑）。
Procysbi是一種延遲釋放的膠囊劑，是一種長效制劑，每12小時使用一次，用于6歲及以上年齡患者。
FDA藥品評價與研究中心腸胃科及先天缺陷產(chǎn)品部門副主任AndrewE.Mulberg醫(yī)學(xué)博士說：“Procysbi是唯一一個被FDA批準(zhǔn)用于治療腎病型胱胺酸癥的緩釋制劑，該藥為患有這種罕見疾病的患者提供了一種重要的新的治療選擇。”
Procysbi由Raptor制藥公司上市銷售。（丁香）
（責(zé)任編輯：秋彤）
2025-07-02
2025-07-02
2025-07-02
2025-07-02
2025-06-21
2025-06-19
殷大奎
于智敏
于福年
俞夢孫
張維波
楊 澤
于樹玉
萬承奎
陶國樞
支持協(xié)辦：中國老年保健協(xié)會養(yǎng)老健康科技創(chuàng)新分會、中國老年保健協(xié)會銀發(fā)經(jīng)濟辦公室
京公網(wǎng)安備:11010502050669 工業(yè)和信息化部 備案/許可證編號為: 京ICP備09047049號-1 站點地圖
