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中國科學(xué)家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型

來源:經(jīng)濟(jì)參考報(bào) 時間:2018-07-21 00:14:31 熱度:770

基因治療未來可期

記者 孟含琪 高楠/長春報(bào)道

  記者從吉林大學(xué)了解到,近日吉林大學(xué)動物醫(yī)學(xué)學(xué)院賴良學(xué)團(tuán)隊(duì)利用新型單堿基編輯系統(tǒng)成功對家兔實(shí)現(xiàn)單堿基精確突變,培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔,這代表人類距離基因治療時代更近一步。
  白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發(fā)生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產(chǎn)生的原因是先天性基因組缺陷,傳統(tǒng)藥物對其治療無效。采取基因治療方法,即直接修復(fù)基因組上的單堿基突變是最佳的治療手段。然而運(yùn)用現(xiàn)行的技術(shù)手段,也就是利用基因編輯進(jìn)行單堿基突變修復(fù)的效率指標(biāo),無法滿足臨床治療的要求。
  團(tuán)隊(duì)成員、吉林大學(xué)動物醫(yī)學(xué)學(xué)院博士李占軍介紹,想改變基因組上的堿基,需要有一套編輯工具。國際上科研人員最新使用的方法是運(yùn)用新型“堿基編輯器”。該系統(tǒng)像筆一樣可以直接“改寫”單個堿基。
  賴良學(xué)團(tuán)隊(duì)利用這一編輯系統(tǒng),在國際上率先在模型動物兔上改變單個堿基,精確地模擬出人類單堿基突變遺傳病中的無義突變、錯義突變和RNA錯誤剪切,成功培育出白化病、早衰癥、雙肌臀、X-連鎖擴(kuò)張性心肌病等疾病模型兔。由于家兔在遺傳、生理及解剖上比較接近人類,因此研究成果標(biāo)志著人類距離實(shí)現(xiàn)基因治療該類遺傳性疾病更近一步。
  基因編輯專家、上??萍即髮W(xué)教授黃行許認(rèn)為,該研究證實(shí)了利用堿基編輯器進(jìn)行安全、精確、高效基因治療的可行性;同時成功模擬了畜牧業(yè)自然育種,是開創(chuàng)性精確靶向分子育種的成功范例,將極大地推動分子育種。該成果已在國際知名刊物《自然-通訊》發(fā)表,該研究得到了國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”專項(xiàng)資助。
  多年來,賴良學(xué)團(tuán)隊(duì)一直致力于利用基因編輯進(jìn)行生物醫(yī)藥和動物育種研究,并在《科學(xué)》《細(xì)胞》等專業(yè)期刊發(fā)表多篇文章。“賴良學(xué)團(tuán)隊(duì)長期以來的研究成果,推動了我國大動物基因工程研究技術(shù)的發(fā)展?!秉S行許說。
  下一步,賴良學(xué)團(tuán)隊(duì)會盡快將該技術(shù)成果應(yīng)用于人類遺傳病的分子治療,與其他研究單位合作開展相關(guān)疾病的臨床前研究,也會繼續(xù)開發(fā)、優(yōu)化新型基因編輯系統(tǒng),用于復(fù)雜遺傳性疾病模型的構(gòu)建及基因治療。

(責(zé)任編輯:秋彤)

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