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□　張  舵  王曉潔
　　隨著國際醫(yī)藥市場不斷變革，針對罕見病的“孤兒藥”市場近年來呈現(xiàn)迅猛發(fā)展勢頭，跨國制藥巨頭紛紛搶占先機，其背后的政策引導經(jīng)驗值得借鑒。當前生物技術發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來新的機遇，而我國要迎頭趕上還需彌補多重缺失。
　　產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅猛
　　世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65%～1%的疾病，常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等?！肮聝核帯敝赣糜陬A防、治療、診斷罕見病的藥品，具有研發(fā)成本高、藥品定價高等特點。
　　2001年～2010年間“孤兒藥”市場的增長(年復合增長率為25.8%)快于非“孤兒藥”市場(年復合增長率為20.1%)。2011年，全球“孤兒藥”市場銷售額為500億美元，占全球醫(yī)藥市場約6%。
　　鑒于全球“孤兒藥”市場的廣闊前景，跨國制藥企業(yè)近年來紛紛搶占“孤兒藥”市場先機。2009年，輝瑞公司與以色列生物技術公司Protalix達成協(xié)議，開發(fā)用來治療戈謝病的藥物，開始涉足“孤兒藥”市場。戈謝病為遺傳性罕見病，每年治療費用約為20萬~25萬美元，患者需終身服藥。同年，羅氏公司以468億美元全資收購生物技術公司基因泰克，充分利用其在生物制藥領域里的專業(yè)知識進軍“孤兒藥”領域。
　　2011年，作為全球第三大制藥公司的賽諾菲以逾201億美元收購罕見病藥巨頭美國健贊，借此進入市場。此外，諾華公司也十分關注“孤兒藥”市場，旗下重磅產(chǎn)品格列衛(wèi)的目標人群就是慢性髓性白血病患者，年銷售額已達50億美元。
　　業(yè)內(nèi)人士認為，國際醫(yī)藥市場原來所謂的重磅炸彈模式正在改變，個性化用藥將成為全球藥業(yè)的大趨勢，即根據(jù)每個病人的具體狀況，針對性用藥。
　　美國強生集團創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德認為，“孤兒藥”其實就是個性化用藥趨勢的一個具體表現(xiàn)形式。“孤兒藥”單個品種市場規(guī)模雖然不大，但由于是針對特殊人群，競爭程度低，市場進入門檻相對較高，盈利能力更強。在當前全世界都注重個性化用藥的趨勢下，“孤兒藥”的研發(fā)尤其受到關注。
　　亟待政策支持
　　目前，罕見病在我國尚無官方定義，疾病種類及患病人群尚無確切統(tǒng)計數(shù)據(jù)。按WHO罕見病定義粗略估計，我國罕見病患者至少在1000萬以上。
　　北京生物技術和新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進中心的相關報告指出，我國至今還沒有一種自主研制生產(chǎn)的“孤兒藥”上市，主要依賴進口，且引進困難，這使得許多罕見病患者得不到有效的診斷和治療，加劇醫(yī)療保障壓力，如“瓷娃娃”常被誤診為缺鈣、小兒麻痹；國內(nèi)罕見病患者使用“格列衛(wèi)”必須通過中華慈善總會接受國際捐贈。另外，國內(nèi)針對“孤兒藥”發(fā)展的相關政策扶持滯后，僅于2009年發(fā)布了《關于印發(fā)新藥注冊特殊審批管理規(guī)定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實行特殊審批。
　　相比而言，發(fā)達國家高度重視“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展。美國、日本及歐盟等超過30個國家和地區(qū)先后頒布了“孤兒藥”法案，通常給予權益擁有者市場獨占權保護、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報批相對時間較短等特殊國家政策優(yōu)待。如美國在1983年《罕見病藥法案》實施前僅有不足10個“孤兒藥”上市，到2008年FDA批準上市的“孤兒藥”達到325種；歐盟在2000年的“孤兒藥”法規(guī)實施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過，到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過。
　　夏明德指出，美歐出臺的一系列扶持政策，不僅鼓勵社會資金進入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節(jié)，而且通過市場手段保障研發(fā)投入者有一定時間回收成本，同時價格也給予一定優(yōu)惠，以此來引導“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)良性發(fā)展，控制社會醫(yī)療保障成本，值得借鑒。
　　需補三大缺失
　　業(yè)內(nèi)人士指出，近年來借力生物技術發(fā)展，國外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見病都是遺傳病，隨著疾病相關生物學研究的深入，很多特異性作用靶點都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，生物技術的大量介入，為“孤兒藥”研發(fā)和市場快速擴張帶來機遇。
　　神威藥業(yè)集團有限公司研究院院長劉軍博等業(yè)內(nèi)專家認為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見，而我國還沒有建立針對“孤兒藥”發(fā)展的專門政策體系，因此目前在國內(nèi)大規(guī)模開發(fā)“孤兒藥”還比較困難，綜合來看，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補三大缺失。
　　一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺，完善基礎數(shù)據(jù)。相關部門應引導產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見病和“孤兒藥”定義，構建“孤兒藥”研發(fā)基礎平臺，借助醫(yī)改和發(fā)展移動醫(yī)療的契機，建立統(tǒng)一的罕見病患者電子病例檔案，統(tǒng)計國內(nèi)罕見病患者類別和人數(shù)，以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)有針對性選擇項目和為開展臨床試驗招募患者。
　　二是健全市場機制，調(diào)動市場主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動力。一些業(yè)內(nèi)人士指出，目前整個國內(nèi)的藥物注冊體系包括醫(yī)療體系，都不利于“孤兒藥”的發(fā)展，企業(yè)即便投入研發(fā)了，得到的利潤也比較小，市場動力不足。建議政府盡快制定罕見病管理和罕見病藥物管理制度，效仿國外法規(guī)授權“孤兒藥”擁有者附加的市場壟斷權、新藥定價、稅收優(yōu)惠政策等，建立激勵機制。
　　三是大力促進國內(nèi)企業(yè)與國際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢，沒有創(chuàng)新就沒有新藥，就沒有仿制藥，目前許多企業(yè)出于短期考慮，主要做仿制藥，發(fā)展處于被動。
　　2012年10月，跨國制藥企業(yè)賽諾菲與中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院簽署合作備忘錄，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。政府應支持類似的國際合作創(chuàng)新，借助政產(chǎn)學研聯(lián)合支持一批“孤兒藥”研發(fā)項目，同時鼓勵制藥企業(yè)大力研發(fā)“孤兒藥”。

（責任編輯：秋彤）